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研究人员识别阻截白血病关键机制

日期:2014-11-20 00:00:00

研究人员已经鉴定了两种急性髓细胞性白血病发展和复发关键蛋白质。他们还表明,可以通过靶向这些蛋白阻断白血病的发展。此研究在动物模型中完成,可能会对抵抗化疗的白血病的有效治疗方式的研发有所帮助。

 

这项研究发表在Cell Reports杂志上。即使化疗等现有药物很容易驱除成熟的癌细胞,很多患者依然会复发,这个问题困扰了科学家很久。大多数患者因为骨髓中有能够抵抗目前可用疗法(包括化疗)的剩余残留白血病干细胞而复发。先前致癌的两个细胞蛋白的突变已确定,基因突变的患者一般预后较差,但科学家一直不明确是什么机制导致基因突变的干细胞演变为白血病。

 

Cell Reports杂志的论文中,研究人员描述了导致急性髓系白血病发展的机制,确定两种蛋白质FAKPAK1是关键因子。在小鼠实验中,研究人员发现,消除或“淘汰”生成FAKPAK1的基因能抑制小鼠白血病的发展,即使骨髓干细胞中含有致癌蛋白突变。消除FAKPAK1蛋白,并不会阻止小鼠产生和维持正常的血液系统。

 

利用小鼠和人类细胞组织样本进行更多的试验,研究人员确定了几个化合物药物可靶向FAKPAK1(现在已开展实验研究,但未被批准用于人类),如同剔除了FAKPAK1基因一样能有效阻断白血病的发展。下一步是继续测试和改进实验性化合物,以在人体试验中验证其有效性。

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