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干细胞基因疗法有望用于治疗镰刀型贫血

日期:2015-03-11 00:00:00

UCLA的干细胞研究人员发现,一种新型的干细胞基因治疗方法可以一次性地,持久地治疗镰刀型细胞贫血症。这种贫血症是国内最常见的遗传性血液疾病。来自UCLA Eli and Edythe Broad 再生医学和干细胞研究中心的Donald Kohn博士,在3月2号的《Blood》杂志上发表了一种方法,这种方法可以纠正引起镰刀型细胞贫血症的突变基因。这是首次利用基因修正的方法,来生成正常的红细胞。

 
镰刀型细胞贫血症患者在出生时就带有beta-球蛋白基因突变,这种基因突变导致了骨髓生成的血液干细胞产生出像新月或镰刀样的红细胞。这种异常形状的红细胞不能在血管中顺畅的流动,因此不能有效给重要的器官提供氧气。
 
此项研究中的干细胞基因治疗方法旨在修正beta-球蛋白的基因突变,从而使得骨髓干细胞产生正常的,圆形的红细胞。此方法利用了特殊的人工改造的限制酶,即锌指核酸酶,去掉了突变的基因编码,并用正确的基因来修复beta-球蛋白的突变。如果突变基因可以得到高水平的修正,这种治疗方法有望永久性地治愈镰刀型细胞贫血症。
 
儿科及微生物,免疫分子遗传学医生Kohn博士说,"这是一项激动人心的研究结果,它预示着大家未来可以通过修正病人特定的基因编码突变,来治疗遗传病疾病。既然镰刀型细胞贫血症是第一个大家了解的,由基本的基因缺陷引起的人类遗传疾病,而且每个镰刀型细胞贫血都有完全一样的beta-球蛋白基因突变,因此,基因修正的方法可以很好地用于这种疾病的治疗。
 

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