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HMG:科学家开发出了一种治疗肌营养不良症的联合疗法

日期:2013-08-06 00:00:00

近日,刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的一篇研究报道中,来自波士顿大学的研究者通过研究开发出了一种组合疗法,其可以在老鼠模型中有效治疗肌营养不良症,这项研究发现为开发相应疾病的疗法以及其它破坏性的肌肉疾病的疗法提供了一定思路和帮助。

肌营养不良症1A型(MDC1A)是第二种常见的先天性肌营养不良症,患这种疾病的个体通常在出生的时候就会表现出肌紧张症状,而且伴随有受损的神经肌肉功能症状;许多MDC1A患者由于其婴儿会出现呼吸系并发症以及生长不良会,会导致早产生死亡;尽管研究者进行了大量的分子以及生理生化研究,来揭示该疾病的发病机理,但是目前并没有开发出有效的疗法来治疗该疾病。

研究者Girgenrath假设,MDC1A这种复杂的病理学表现或许是多重细胞功能的失调引发的结果,也就意味着以这些细胞功能失调机制为靶点进行治疗就有可能会降低疾病的症状表现。他说道,很少有研究利用组合式的疗法来治疗肌营养不良症,很多治疗肌营养不良症的疗法都是进行单一靶点治疗,这项研究中大家将不同的疗法进行结合来对肌营养不良症的多种致病途径进行靶向作用。

研究者将不同的单一模式疗法结合在一起,包括增加再生;过表达肌肉特殊胰岛素,就像生长因子1、IGF-1以及抑制细胞死亡等;通过抑制Bax基因(编码凋亡前体蛋白)的表达;另外研究者检测了这种结合疗法的治疗效果,同时研究者使用人类IGF-1的结合疗法来对Bax却笑得肌营养不良小鼠进行实验研究。

通过两种疗法的结合,研究者发现,为了臧家机体及肌肉的重量,小鼠表现出增强的运动能力以及显著改善的肌肉病理表现,最明显的结果就是炎性及纤维化的消退,而这些表现使用单一疗法并不会观察到;研究小组总结道,结合性疗法的使用是一种针对MDC1A的有效疗法,这种结合性的疗法具有明显地治疗先天性肌肉萎缩症的潜力。

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