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干细胞基因治疗白质营养病变取得成功

日期:2013-08-30 00:00:00

意大利科学家采用慢病毒进行造血干细胞基因治疗白质营养病变的I/II期临床试验获得成功。这是干细胞基因治疗领域的一个突破性进展。过去这些学者曾经用动物实验证明这种方法有效,这次实验主要是针对早期患者的有效性和安全性开展I/II期临床试验,结果表明效果明显,而且可以安全使用,这一研究给这类疾病患者带来新的希翼。

异染性脑白质营养不良是一种常染色体隐性遗传性疾病,为脑白质营养不良中的较常见类型,此病又称异染性白质脑病,是一种严重的神经退化性代谢病,是最常见的溶酶体病。该疾病的原因是由于芳基硫酸酯酶A(arylsulphatase A,ARSA)或神经鞘脂激活蛋白B(sphingolipidactivator protein B,SAP-B,saposin B)即脑硫脂激活蛋白的缺陷,使溶酶体内脑硫脂水解受阻,而沉积在中枢神经系统的白质、周围神经及肾、胆囊、肝等内脏组织,引起脑白质、周围神经脱髓鞘形成的进展性、退化性神经系统疾病。理论上,这种单基因疾病非常适合进行基因治疗。

研究针对3名有ARSA缺陷的患儿,采集患者的骨髓干细胞,通过慢病毒将目标基因转染到干细胞,然后把基因改造后的骨髓干细胞给患者移植,进行24个月的追踪研究,发现患者的脑损伤情况明显改善,观察期间甚至研究结束后1年没有发现任何患者病情加重的情况,脑脊液中ARSA的酶活性获得提高,血液样本证明在患者体内目标基因在多种血液细胞中稳定表达,也没有发现明显异常不良效应。

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